코오롱생명과학, 유전자치료제 후보물질 전임상 결과 긍정적

• 국제 통증전문 학회서 PDPN 대상 KLS-2031 전임상 결과 발표

코오롱생명과학은 4일(현지시간) 독일 베를린에서 열린 국제통증전문학회(NeuPSIG) 2025에서 유전자치료제 후보물질 ‘KLS-2031’의 당뇨병성 말초신경병증(PDPN) 전임상 연구 결과를 발표했다고 10일 밝혔다.

NeuPSIG는 신경병증성 통증 분야에서 권위를 인정받는 국제 학술대회로, 전 세계 연구자와 임상의들이 최신 연구와 임상 성과를 공유하는 자리다.

이번 발표에서 공개된 데이터에 따르면, 인슐린 치료를 받고 있는 PDPN 동물 모델에서도 KLS-2031의 통증 완화 효과가 유지됐다. 이는 인슐린 치료에도 불구하고 통증이 지속되는 환자가 많은 현실을 고려할 때, KLS-2031이 기존 치료의 한계를 보완할 수 있음을 보여준다.

실험은 스트렙토조토신(STZ)으로 당뇨병을 유도한 랫트 모델에서 진행됐다. KLS-2031을 1회 투여한 결과, 인슐린 투여 여부와 관계없이 통증이 장기간 완화됐으며, 체중과 혈당 등 안전성 지표에도 변화를 보이지 않았다. PDPN이 만성 질환임을 고려할 때 1회 투여로 장기간 효과가 유지된 점은 치료 전략 측면에서 의미가 크다.

또한 KLS-2031은 척수신경절(DRG)과 척수 내 면역세포 환경을 정상군과 유사하게 조절하는 항염 효과도 확인됐다. 단순 진통제가 아니라 통증의 근본 원인에 관여하는 치료제로서의 가능성을 입증한 것이다.

KLS-2031은 재조합 아데노 부속 바이러스(rAAV) 기반 유전자치료제로, GAD65, GDNF, IL-10 유전자를 발현해 신경 염증을 억제하고 과흥분된 통증 신호 경로를 조절하도록 설계됐다. 치료 옵션이 부족한 PDPN 분야에서 1회 투여로 장기간 효과가 유지되는 치료제는 환자와 의료진 모두에 새로운 대안을 제시할 수 있을 것으로 기대된다.

김선진 코오롱생명과학 대표는 “이번 연구는 기존 치료에도 통증이 해결되지 않는 환자들에게 새로운 해결책을 제시한 성과”라며 “환자 중심의 혁신 치료제 개발을 위해 연구개발 역량을 집중하겠다”고 밝혔다.

코오롱생명과학은 이번 발표를 계기로 앞으로도 다양한 국제 학술 무대에서 성과를 발표하며 글로벌 연구 네트워크를 넓혀갈 계획이다.

김지윤 기자/ hello@sciencewave.kr